Bratislava 26. januára (TASR) – Liek nitizinón, ktorý by mohol znamenať nádej pre pacientov s chorobou čiernych kostí, čaká na schválenie Európskou liekovou agentúrou (EMA). Testovaný bol v Národnom ústave reumatických chorôb (NÚRCH) v Piešťanoch. Pre TASR to uviedol riaditeľ ústavu Richard Imrich.

Dáta z Národného centra pre alkaptonúriu v Liverpoole ukazujú, že nitizinón spomaľuje postup ochorenia. Aby mohla EMA schváliť liečbu nitizinónu u pacientov s chorobou čiernych kostí, teda alkaptonúriou, je potrebné získať výsledky z klinickej štúdie vykonanej s veľkým počtom pacientov. "Tento proces môže trvať aj niekoľko rokov. Bez úhrady poisťovňami je vzhľadom na vysokú cenu táto celoživotná liečba pre našich pacientov finančne nedostupná," priblížil Imrich.

Klinická skúška s názvom SONIA 2 (Suitability Of Nitisinone In Alkaptonuria 2), do ktorej bolo zaradených 138 pacientov s alkaptonúriou, sa uskutočňovala počas piatich rokov s cieľom zistiť, či tento liek spomaľuje, alebo zastavuje postup ochorenia. Prelomová klinická skúška lieku na vzácne ochorenie sa skončila 18. januára tohto roka. Projekt bol financovaný grantom Európskej komisie vo výške šesť miliónov eur.

Výsledky výskumu sú očakávané v priebehu roku 2019. Napriek tomu vedci už teraz tvrdia, že nitizinón zabraňuje ukladaniu kyseliny homogentisovej v kĺboch a kostiach, ktoré sa tak stávajú čiernymi a krehkými. To vedie k ich výraznej bolestivosti a vzniku osteoartrózy. V rámci výskytu choroby čiernych kostí celosvetovo vedie slovenský región Kysúc a Oravy. Toto genetické ochorenie sa však vyskytuje napríklad aj v Jordánsku.

Nitizinón je pre pacientov s alkaptonúriou mimo schválenej indikácie už dostupný v Národnom centre pre alkaptonúriu, ktoré vedie Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals pre pacientov z Anglicka a Škótska. Ako informoval Richard Imrich, Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky schválilo liečbu nitizinónom u pacientov s alkaptonúriou na základe skupinovej výnimky.

"Ani Všeobecná zdravotná poisťovňa, ani poisťovňa Dôvera neschválili úhradu tejto liečby. Inými slovami, slovenskí pacienti zatiaľ nemajú právny nárok na úhradu liečby na základe skupinovej výnimky. Musíme počkať, kým budú k dispozícii definitívne výsledky SONIA 2, a ak budú úspešné, oslovíme opätovne obe poisťovne s novou žiadosťou," dodal.